Hydroxyurée et drépanocytose

Une étude chez le nourrisson

Amélioration de la qualité de vie, moins de douleurs, moins d’anémie, bonne tolérance, mais quels risques au longs cours ?

Cet anticancéreux est utilisé avec succès depuis plus de 15 ans chez l’adulte drépanocytaire. En augmentant la concentration en hémoglobine fœtale dans les globules rouges, il réduit chez presque tous les malades les crises douloureuses abdominales, articulaires ou thoraciques, douleurs qui peuvent être un calvaire chez certains. Elle diminue aussi les épisodes anémiques.

En ce qui concerne la tolérance, une NFS s’impose car une baisse du nombre des globules blancs est possible. Au long cours, comme tous les médicaments antinéoplasiques, il existe un risque d’atteinte de la fonction gonadique donc de stérilité. Pour cette raison, le médicament n’avait pas été utilisé chez le nourrisson qui peut avoir tôt dans la vie des crises douloureuses (syndrome main/pied en particulier).

Une étude récente (BABY HUG) a évalué les effets de l’hydroxycarbamide (nouveau nom de l’hydroxyurée) chez 96 nourrissons de 9 à 18 mois, en comparaison à un groupe de 97 nourrissons drépanocytaires non traités, pendant 2 ans.
La dose quotidienne était de 20 mg/kg sous forme liquide.

Les crises douloureuses furent deux fois moins fréquentes, surtout les syndromes mains /pieds qui furent réduits de 80% chez les enfants traités. Enfin, les fonctions rénales furent améliorées. Aucune complication (neutropénie en particulier) n’a été signalée.
Signalons que ce médicament est d’un prix modique.

Une question persiste : le risque ultérieur de stérilité, lourde responsabilité pour le prescripteur, d’autant que l’enfant n’en a pas conscience.

Pour l’instant, ce médicament, si apprécié des malades, doit être réservé aux formes graves de la drépanocytose.

Par Philippe Reinert, pédiatre, Créteil, France

Réf. W.Wang. The Lancet, 377 ; 14 mai 2011